近期，笔者完成了公司自主研发的治疗用生物制品（细胞与基因治疗产品）1类新药pre-IND（首次新药临床试验申请前）申报，现将该过程中的一些经验总结与制药同仁们交流分享，以供参考。

首先，大家可能会问，pre-IND沟通交流会是必要的吗？

根据最新版《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》的规定，pre-IND沟通交流会，申请人原则上应当向药审中心提出沟通交流会议申请。对于技术指南明确、药物临床试验有成熟研究经验、申请人能够保障申报资料质量的，或国际同步研发的国际多中心临床试验申请，在监管体系完善的国家和/或地区已获准实施临床试验的，申请人可不经沟通交流直接提出临床试验申请。

pre-IND沟通交流会属于沟通交流会议Ⅱ类会议，系指为药物在研发关键阶段而召开的会议。此外，沟通交流会议还分为Ⅰ类和Ⅲ类会议，Ⅰ类会议系指为解决药物临床试验过程中遇到的重大安全性问题和突破性治疗药物研发过程中的重大技术问题，或其他规定情形，而召开的会议；Ⅲ类会议，系指除Ⅰ类和Ⅱ类会议之外的其他会议。

所以对于1类新药，pre-IND沟通交流会可以说是CDE对于新药临床试验申请资料的提前预审，是必要的。

那么，pre-IND沟通交流会需要提交哪些资料？资料准备时有哪些注意事项？

针对新药临床试验申请前沟通交流会，至少要提交以下资料：

《沟通交流会议申请表》

《沟通交流会议资料》，包括药学2.3质量综述、非临床总结和非临床研究报告（药理、药效、分布、毒理等）、临床方案草案、沟通交流会议PPT。

针对《沟通交流会议申请表》，最为关键的是确认拟讨论问题清单，一次会议拟讨论的问题不应超过10个，并按学科进行分类，包括但不限于从药学、药理毒理和临床等方面提出问题，每个问题应该包括简短的背景解释产品交流会，该问题提出的目的及申请人对该问题的意见。其中，针对每一个问题，申请人必须说明申请人对该问题的意见，这也是区别于美国FDA pre-IND申请之处，美国FDA pre-IND仅需列出问题清单即可，无需说明申请人意见。

另外，问题的提问策略是特别关键的：

申请人必须明确问题提出的目的，很多时候，获得问题的答案不是提问的目的，获得有利于申请人的答案，才是提问的目的；

需要站在审评员的角度，思考审评员将如何回答申请人所提问题，若所提问题被审评员否定，申请人是否还有退路，若无退路，且明显对申请人不利，则建议不对此类问题进行提问；

所提问题尽量具体，不宜太过开放。

针对非临床资料，如若提交IND申请的非临床相关试验未全部完成并形成研究报告，或其内容未定稿，则不建议在pre-IND时提交2.4非临床综述和2.6非临床文字总结和列表总结，而建议提交非临床总结。

非临床总结撰写要点：

开头撰写产品概述、机理、立题依据以及临床方案要点，便于审评员了解产品背景，且必须强调产品的安全性，可通过产品本身或是同类品种的信息概述。

列表总结所有非临床试验，包括但不限于研究类型、供试品信息、研究项目、项目编号、是否GLP、研究机构/研究地点、试验结果，对照法规要求，列出每一项法规要求的试验，未开展的说明未开展原因，1个报告包含多项试验内容的，分别列出所进行的试验以及试验结果，无需担心重复。

结论、总结等无需担心重复，可反复提及，强调申请人试验的结果。

刺激试验一定强调与临床拟使用浓度的关系，如临床使用浓度的X倍。

副反应等提及动物只数一定列明比例，如5/12。

非临床研究报告可提交未签字盖章版，但pre-IND所提交报告应尽量包括所有IND申报时提交的非临床数据和结论，特别是关键的研究报告，如药理报告等，建议获得后再提交pre-IND，以免因被退回造成IND申报延期。

针对沟通交流会PPT，除按常规描述产品的基本信息、沟通交流会信息、以及药学、非临床、临床研究进展和待讨论问题外，对于产品的临床价值、立题依据以及能够支持产品安全、有效的信息，无论是同类产品的信息，还是产品本身设计能够体现安全性考虑的方面，建议进行较为详细的描述。

申请人通过“申请人之窗”提交电子版《沟通交流会议申请表》和沟通交流会议资料。提交后原则上不可以对沟通交流会议资料进行修改，沟通交流PPT一般仅允许进行微调。Ⅱ类会议一般安排在申请后60日内召开。

以上分享是基于近期所申报项目的总结，仅供参考，也欢迎大家留言交流指正。

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关于非临床研究报告是提交签字盖章版还是未签字盖章版，我们也有内部讨论和咨询行业专家产品交流会，主要还是在时间和风险之间权衡，不知道大家是怎么选择的，欢迎留言讨论~

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